Stamcellstransplantation för primär myelofibros

Att välja den optimala behandlingen för primär myelofibros kan vara utmanande. Ofta finns det inget klart val. Det finns flera behandlingar för primär myelofibros, men endast hematopoietisk stamcellstransplantation (även benämnd benmärgstransplantation) är härdande.

Varför får inte alla en transplantation?

Ett botemedel låter underbart, så du kanske undrar varför alla med primär myelofibros inte får en transplantation. Det handlar om balansen mellan risk och nytta.

Behandling i primär myelofibros drivs av riskkategori baserat på tecken och symtom du upplever. Om du inte har några symtom eller har symtom med lågrisk sjukdom är den genomsnittliga överlevnaden efter diagnosen 15,4 år. I det här fallet överväger de potentiella komplikationerna (akut eller kronisk graft mot värdsjukdom och död) som är förknippade med transplantation fördelen med botemedel. Studier har visat att fem års överlevnad hos personer med låg risk eller mellan-1 risk sjukdom var lägre om de hade genomgått en hematopoetisk stamcellstransplantation. I mellan-2 och högrisk sjukdom förbättrades dock fem års överlevnad hos personer som fick en transplantation jämfört med dem som inte gjorde det.

Om du har mellanliggande 2 eller hög risk primära myelofibros är hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) den föredragna behandlingen. Eftersom äldre ålder ökar risken för transplantationsrelaterade komplikationer (huvudsakligen sekundär mot graft mot värdsjukdom) har HSCT historiskt sett reserverats för personer med primär myelofibros under 60 år. Eftersom medianåldern hos personer med primär myelofibros vid diagnos är 67, detta begränsar signifikant antalet personer med primär myelofibros som är potentiella kandidater för denna behandling. Dessutom är den föredragna givaren för HSCT en matchad syskon. En full syskon (samma mor och far som mottagare) har en av fyra chanser att vara en match, vilket ytterligare begränsar antalet personer som kan genomgå denna behandling.

Eftertransplantationsprognos

För närvarande lever 40 till 60 procent av personer med primär myelofibros som genomgår transplantation i minst tre till fyra år. Det finns några bevis som tyder på att genomgått splenektomi (kirurgisk borttagning av mjälten) före transplantation är associerad med förbättrad överlevnadsnivå, särskilt hos män, men orsaken till detta är inte helt förstådd. Dessutom verkar personer som utvecklar myelofibros efter polycytemi vera eller essentiell trombocytemi se bättre överlevnad efter transplantation än personer med primär myelofibros.

Vem är inte berättigad?

Vissa personer med högrisksjukdom är inte kandidater till HSCT. Detta bestäms primärt av sannolikheten för överlevnad efter HSCT.

Saker som överdriven stor mjälte (mer än åtta inches under ryggbur) och mer än 20 blodtransfusioner före transplantation (speciellt om du har båda) har förknippats med en lägre femårsöverlevnad efter transplantation.

Vad om du inte är berättigad?

Så vad rekommenderas om du har högrisk primär myelofibros men du är inte berättigad till HSCT eller har du inte en givare? Om du har symtom som smärtsam förstoring av mjälte, trötthet, bensmärta, nattsvett etc. kan ruxolitinib vara en rimlig behandling.

Ruxolitinib har visat sig minska symtomen, minska mjältstorleken och förbättra anemi hos personer med primär myelofibros. Ett annat alternativ till HSCT kan vara inskrivning på en klinisk prövning. Detta skulle ge dig tillgång till mediciner som studeras som potentiell terapi för primär myelofibos tidigt.

Det är inte lätt att lära dig att du inte är berättigad till botemedel, men kom ihåg att utforska alla dina alternativ.

Transplantationens framtid som behandling

Med förbättringar i behandlingarna kring transplantation, såsom den behandling som används för att preparera benmärg före transplantation och medicinerna som används för att förhindra graft mot värdsjukdom, genomförs fler transplantationer hos personer över 60 år och med alternativa givare (släktingar inte perfekt matchade eller matchade orelaterade givare). Vissa centra ska transplantera människor med myelofibros upp till 75 års ålder.

Förhoppningsvis kommer HSCT med fortsatta förbättringar att finnas tillgängliga för fler personer med myelofibros. Eftersom primär myelofibros är ett sällsynt tillstånd kommer det att ta år innan vi har tydlig förståelse för rollen som alternativa givare i HSCT för denna sjukdom.