Lovande köldmedelssjukdomar i rörledningen

Just nu är den enda tillgängliga behandlingen för celiac sjukdom en glutenfri diet. Men det kan snart förändras.

Ett antal läkemedelsproducenter genomför för närvarande kliniska prövningar för att bedöma säkerheten och effektiviteten hos ett antal nya läkemedel. Var och en har ett annat tillvägagångssätt och en åtgärdsmekanism (MOA). Det är hoppas att vi, genom att hämma en process av denna sjukdom, kan en dag helt och hållet radera celiac sjukdom från lexikonet av autoimmuna sjukdomar.

Bland de tre mest lovande kandidaterna i läkemedelsrörledningen ingår följande.

INN-202 (larazotidacetat)

Innovate Pharmaceuticals INN-202 (larazotidacetat) är ett läkemedel som använder ett kraftigt matsmältningsenzym som verkar kunna bryta ner gluten innan immunsystemet kan reagera på det. Resultaten av fas II-klinisk studie var lovande och visade att läkemedlet var både säkert och tolerabelt. Drogen MOA böjer både permeabiliteten i tarmarna medan de rör sig om autoimmuna antigener i tarmarna.

Medan INN-202 kraftigt kan minska symtomen på celiaki, är det osannolikt att en person kommer att kunna äta obegränsade mängder gluten. Vissa kostbegränsningar skulle fortfarande behövas.

U.S. Food and Drug Administration (FDA) har spårat läkemedlet snabbt. Fas III kliniska prövningar pågår för närvarande.Resultatet av försöket kan vara tillgängligt någon gång i mitten till slutet av 2018

Nexvax2 vaccin

Nexvax2 är den enda läkemedelskandidaten som syftar till att immunisera individer mot sjukdomen och låta dem återvända till en vanlig diet. Nexvan2 har redan framgångsrikt genomfört en fas Ib säkerhetsförsök och är på väg att flytta till större fas II-studier.

Nexvax2 är modellerad på en framväxande klass av terapeutiska vacciner som syftar till att behandla människor som redan är drabbade av en sjukdom. Det bygger på samma principer som traditionella desensibiliseringsbehandlingar som används för allergier. Liknande vaccinmodeller undersöks för att behandla autoimmuna störningar som multipel skleros, typ 1-diabetes och reumatoid artrit.

Nexvax2 är genetiskt skräddarsydd för personer som har en specifik gen (DQ2) närvarande i 90 procent av personer med sjukdomen. Som sådant skulle vaccinet inte fungera om du inte har DQ2.

Utöver detta har den ena huvudproblemutredaren hur långvarig vaccinens effekter kan vara. Fas Ib-studien innebar upprepad dosering. Även om resultaten var lovande (fler personer kunde slutföra en glutenutmaning än de på placebo), återstår att se hur stark och hållbar läkemedlet egentligen är.

Inget ord ännu när forskare kommer att inleda kliniska prövningar i fas II / III.

BL-7010

BL-7010 erbjuder ett helt annat sätt att behandla celiac sjukdom. I stället för att rikta in tarmarna eller det autoimmuna svaret, binder BL-7010 sig till själva glutenproteinet och hämmar dess förmåga att absorberas.

BL-7010 är en icke absorberande polymer som kan dölja gluten från enzymerna som syftar till att bryta ner det. Genom att uppnå detta är immunsystemet mindre förmågan att utlösa ett autoimmunt svar. Den bundna gluten och läkemedlet skulle då utvisas från kroppen i avföring.

Efter att ha genomfört fas I och II-försök, tog tillverkarna en alternativ rutt och började marknadsföra BL-7010 som ett kosttillskott snarare än ett farmaceutiskt läkemedel. I januari 2016 fick företaget godkännande för detta från Europeiska unionen och pågår för närvarande klinisk effektstudie under klassificeringen av en medicinsk apparat i klass IIb.

Ett ord från DipHealth

Medan lovande är det fortfarande oklart huruvida något av dessa droger kommer att göra det till marknaden. I slutändan skulle varje kandidat behöva uppfylla tre löften om de ska betraktas som genomförbara. De skulle behöva administreras enkelt, hållbart, erbjuda rimliga doseringsscheman, vara väl toleranta och, viktigast nog, vara överkomliga.

Så det finns fortfarande mycket att besvara. Men med fortsatt forskning och större insikter i sjukdomsmekanismerna kan vi snart se en dag där vi inte längre lever glutenfri.