Utveckling av särläkemedel för sällsynta sjukdomar

Vad är ett särläkemedel och vad är särläkemedelslagen? Varför är forskning och utveckling för dessa läkemedel viktiga och vilka hinder är det?

Vad är en särläkemedel?

Ett föräldralös läkemedel är ett läkemedel (läkemedel) som fortfarande är underutvecklat på grund av bristen på ett företag att hitta läkemedlet lönsamt. Ofta orsaken till att läkemedlet inte är lönsamt är att det finns relativt få personer som kommer att köpa läkemedlet när det väger mot den forskning och utveckling som behövs för att tillverka läkemedlet. Med enkla ord är föräldralösa droger de som företagen inte förväntar sig att tjäna mycket pengar på, och istället rikta sina ansträngningar mot droger som kommer att medföra pengar.

Varför vissa droger är "särläkemedel"

Läkemedels- och bioteknikföretag forskar ständigt och utvecklar nya läkemedel för att behandla medicinska tillstånd och nya droger kommer ofta på marknaden. Människor som lider av sällsynta sjukdomar eller störningar ser däremot inte samma läkemedelsforskning för sina sjukdomar. Detta beror på att deras antal är små och så är den potentiella marknaden för nya droger för att behandla dessa sällsynta sjukdomar (vanligen kallad "särläkemedel") också liten.

En sällsynt sjukdom uppträder hos mindre än 200 000 individer i USA eller mindre än 5 per 10 000 personer i Europeiska unionen. Regeringsmyndigheter i USA och Europeiska unionen har därmed vidtagit åtgärder för att minska denna skillnad i läkemedelsutveckling

Incitament för att öka utvecklingen av särläkemedel

Att erkänna att adekvata läkemedel för sällsynta sjukdomar inte hade utvecklats i USA och att läkemedelsföretagen faktiskt skulle drabbas av en ekonomisk förlust när det gällde att utveckla droger för sällsynta förhållanden, godkände USA: s kongress den 1983 års särläkemedelslagen.

U.S. Office of Orphan Product Development

U.S. Food and Drug Administration (FDA) ansvarar för säkerheten och effektiviteten av mediciner på marknaden i USA. FDA etablerade Office of Orphan Product Development (OOPD) för att hjälpa till med utvecklingen av särläkemedel (och andra medicinska produkter för sällsynta sjukdomar), inklusive att erbjuda forskningsbidrag.

Föräldralösa läkemedel, liksom andra läkemedel, måste fortfarande vara säkra och effektiva genom forskning och kliniska prövningar innan FDA godkänner dem för marknadsföring.

1983 U.S. Orphan Drug Act

Orphan Drug Act erbjuder incitament för att inducera företag att utveckla droger (och andra medicinska produkter) för de små marknaderna hos individer med sällsynta sjukdomar (i USA berör 47 procent av sällsynta sjukdomar färre än 25 000 personer). Dessa incitament inkluderar:

• Federal skattekrediter för den forskning som gjorts (upp till 50 procent av kostnaderna) för att utveckla ett särläkemedel.
• Ett garanterat 7-årigt monopol på drogförsäljning för det första företaget för att få FDA-godkännande för försäljning av ett visst läkemedel. Detta gäller endast den godkända användningen av läkemedlet. En annan ansökan för en annan användning kan också godkännas av FDA, och företaget skulle ha exklusiva marknadsföringsrättigheter för drogen för den användningen också.
• Undantag från ansökningar om läkemedelsgodkännande och årliga FDA-produktavgifter.

Före passage av särläkemedelslagen var några få särläkemedel tillgängliga för behandling av sällsynta sjukdomar. Sedan lagen har mer än 200 föräldralösa läkemedel godkänts av FDA för marknadsföring i USA

Effekt av särläkemedelslagen i U.S. Pharmaceuticals

Sedan lagen om särläkemedel bildades 1983 har den varit ansvarig för utvecklingen av många droger. Vid år 2012 fanns det minst 378 droger som har godkänts genom denna process och antalet fortsätter att klättra.

Exempel på läkemedel tillgängliga på grund av särläkemedelslagen

Bland de läkemedel som har godkänt ingår sådana som:

• Adrenokortikotropiskt hormon (ACTH) för behandling av infantila spasmer
• Tetrabenzin för behandling av chorea som uppträder hos personer med Huntingtons sjukdom
• Enzymbytesbehandling för de som har glykogenförvaringsstörningen, Pompes sjukdom

Internationell forskning och utveckling för särläkemedel

Liksom USA: s kongress har EU: s regering (EU) erkänt behovet av att öka forskningen och utvecklingen av särläkemedel.

Kommittén för särläkemedel

Den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) grundades 1995 och ansvarar för säkerheten och effekten av läkemedel på marknaden i EU. Det samlar de vetenskapliga resurserna i de 25 EU-medlemsstaterna. År 2000 inrättades kommittén för särläkemedel (COMP) för att övervaka utvecklingen av särläkemedel i EU.

Förordning om särläkemedel

Förordningen om särläkemedel, som godkändes av Europeiska rådet, ger incitament för utveckling av särläkemedel (och andra medicinska produkter för sällsynta sjukdomar) i EU, inklusive:

• Avgifter från avgifter som hänför sig till godkännandet för försäljning.
• Ett garanterat 10-årigt monopol på drogförsäljning för det första företaget för att få EMEA-godkännande för försäljning av ett läkemedel. Detta gäller endast den godkända användningen av läkemedlet.
• Gemenskapens godkännande för försäljning - Ett centralt förfarande för försäljningstillstånd som omfattar alla EU: s medlemsstater.
• Protokollstöd, vilket innebär tillhandahållande av vetenskaplig rådgivning till läkemedelsföretag om de olika testen och de kliniska prövningarna som är nödvändiga för att ett läkemedel ska utvecklas.

Förordningen om särläkemedel har haft samma fördelaktiga effekt i EU som särläkemedelslagen hade i USA, vilket kraftigt ökar utvecklingen och marknadsföringen av särläkemedel för sällsynta sjukdomar.

Bottom Line på lagen om särläkemedel

Vid tiden är det mycket kontrovers över särläkemedelslagen, med behovet av behandlingar för sällsynta sjukdomar på ena sidan av skalan och frågor om hållbarhet å andra sidan. Lyckligtvis har dessa handlingar, både i USA och Europa, ökat medvetenheten om de många sällsynta sjukdomarna, som inte är så ovanliga när de läggs ihop.