Stamcellstransplantation i multipel skleros

Stamcellstransplantation är ett experimentellt och framväxande område för Multiple Sclerosis (MS) -forskning, och hittills har vetenskapliga resultat varit lovande. Med detta sagt är experter försiktiga, eftersom denna typ av terapi beskattar kroppen, och kräver en noggrann vägning av proffsen mot nackdelarna.

Stamcellstransplantation i multipel skleros

Tidigare var stamcellstransplantationer reserverade för de med vissa typer av cancer i blodet eller benmärgen, som leukemi, lymfom eller multipelt myelom. Men under de senaste åren har stamcellstransplantation undersökts vid behandling av andra immunrelaterade medicinska tillstånd, inklusive multipel skleros.

En stamcellstransplantation för behandling av MS börjar med ett förfarande kallat stamcellsskörning. Denna procedur innebär att man tar bort en persons stamceller från sin egen blodomlopp (åtkomst genom en ven) eller sin egen benmärg (nås genom en nål i bäckenet).

Den formella medicinska termen för detta är en autolog hematopoietisk celltransplantation-autolog, vilket innebär att en persons egna stamceller används och hematopoietiska, vilket innebär blodcellsformning.

När stamcellerna samlas in och lagras, kommer en person att få sitt immunsystem antingen undertryckt (kallat en icke-myeloablativ transplantation) eller utplånad (kallad en myeloablativ transplantation). Denna undertryckning eller uttorkning erhålls genom kemoterapidroger och immunförlustande antikroppar.

Skillnaden mellan immunförsvar och ablation (utplåning) är att utplåning kräver högre, mer giftiga doser av kemoterapi jämfört med undertryck, vilket kräver lägre, mindre toxiska doser.

Efter det att denna fas är klar kommer en person vila i några dagar innan han genomgår stamceller infusion - ett förfarande där stamceller ges tillbaka till personen genom en vena.

En gång infunderas cellerna från blodet till benmärgen där de reproducerar och bygger upp ett nytt immunsystem - tanken är att detta nya och förbättrade immunförsvar kommer att vara hälsosamt och inte kommer att attackera myelinskeden i hjärnan och i ryggen sladd.

Vetenskapen bakom stamcellstransplantation i MS

I en 2016 kanadensisk studie i Lansett, 12 vuxna deltagare med återfallande remitterande multipel skleros och 12 patienter med sekundär progressiv MS genomgick stamcellstransplantation. Dessa deltagare hade aggressiv sjukdom och en övergripande mycket dålig prognos, vilket innebar att de hade flera tidiga MS-återfall med fortsatt invaliditet, trots MS-behandling.

Resultaten av denna studie var lovande dock. Av de 24 deltagarna hade 17 (70 procent) ingen MS-sjukdomsaktivitet tre år efter transplantation. Ingen MS-sjukdomsaktivitet menade:

• inga nya MS-återfall
• inga nya MS-skador på MR
• inga bevis på sjukdomsprogression

Dessutom, vid 7,5 år efter transplantationen, hade 40 procent av deltagarna förbättring i deras MS-relaterade funktionshinder. Faktum är att några av deltagarna hade anmärkningsvärda återhämtningar inklusive:

• upplösning av nystagmus och ataxi
• återvända till jobbet eller skolan
• gifta sig eller förlovade
• Att ha barn som använder bankat eller donerat ägg / sperma

Allt detta sagt är det viktigt att notera att de 24 deltagarna dödade på grund av en infektion, en komplikation relaterad till stamcellstransplantation. En annan deltagare utvecklade också svåra leverrelaterade problem och var på sjukhus under en längre tid. Det fanns också ett antal biverkningar relaterade till transplantationen, som neutropenisk feber och kemoterapi-relaterade toxiciteter.

Mer stamcellstransplantationsforskning i MS

I en 2015-studie i JAMA, 123 deltagare med relapsing-remitting MS och 28 deltagare med sekundär progressiv MS genomgick stamcellstransplantation. Deltagarna följdes i genomsnitt i 2,5 år. Till skillnad från den tidigare studien undertryckades immunförsvaret hos dessa patienter, i motsats till att de utplånades före stamcellsinfusion, kallad en icke-myeloablativ stamcellstransplantation.

Resultaten föreslog både en minskning av antalet återfall och antalet gadoliniumförhöjda MS-lesioner på alla post-stamcellstransplantations-MRI. Brain MR har avslutats vid 6 månader efter transplantation och sedan årligen.

Det var också en förbättring med en eller flera poäng i EDSS-poängen i 50 procent av deltagarna vid 2 år och 64 procent av deltagarna på 4 år. EDSS-poängen mäter MS svårighetsgrad och progression till att vara inaktiverad. Men denna förbättring visades bara hos dem med återfallande remitterande MS (inte hos dem med sekundär progressiv MS), och hos dem som hade MS i 10 år eller mindre.

Denna studie hade betydligt mindre oroliga biverkningar, inga dödsfall eller allvarliga infektioner. Detta beror troligen på undertryckningen mot att det släpper ut immunsystemet innan stamcellerna infunderades.

Ett ord från DipHealth

Även om detta är spännande forskning är experter fortfarande försiktiga. Dessa försök är små och saknar kontrollgrupper. Större och mer långsiktiga studier behövs för att verkligen förstå fördel och säkerhet för stamcellstransplantation vid behandling av MS. Hälsoriskerna vid stamcellstransplantation är också mycket verkliga. Att hitta sätt att minska dessa risker är en aktuell och pressande utmaning.

Dessutom, även om stamcellstransplantation är godkänd för MS, kan det vara en terapi som är reserverad för personer med svårare MS som har misslyckats med traditionella terapier som interferoner eller Copaxone - inte nödvändigtvis att det inte kommer att fungera för dem med mildare sjukdomar, men bara att riskerna kanske inte är värda det.